近年來，全球創(chuàng)新藥蓬勃發(fā)展，在研藥物數(shù)量增長速度始終保持兩位數(shù)的高增長。

相比歐美國家，雖然我國的創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)起步較晚，但自2015年啟動藥政改革后，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)從仿制藥向創(chuàng)新藥升級，在政策與資本加持之下，我國創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)正在迎頭趕上。數(shù)據(jù)顯示，2019年至2021年，化藥上市申請審批平均時長縮短3.9倍。在研發(fā)管線和上市新藥的數(shù)量指標上，我國醫(yī)藥創(chuàng)新位于全球第二梯隊前列。當然，不可否認的是我國在研發(fā)投入、藥物開發(fā)、臨床研究等環(huán)節(jié)上仍存在差距。

近日，艾昆緯副總裁及大中華區(qū)商務解決方案總經(jīng)理邵文斌公開指出，中國藥物研發(fā)創(chuàng)新加速具備天時地利人和三大要素，加速態(tài)勢的背后是政策、人才、科技等強大驅(qū)動力。

“對于任何一家制藥企業(yè)來說，創(chuàng)新轉(zhuǎn)型發(fā)展本來就不是一件容易的事情，研發(fā)創(chuàng)新的過程牽涉到方方面面的長期決策，對已經(jīng)身處密集產(chǎn)品管線競爭中的企業(yè)，改變更是難上加難。”邵文斌說。

中國式創(chuàng)新諸多痛點仍待解

從“仿制為主”到“創(chuàng)新為重”，患者需求推動中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)不斷演進升級。中國研發(fā)速度是否能趕上全球步伐？

在邵文斌看來，目前中國研發(fā)環(huán)境和政策環(huán)境都利好創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

隨著近年來藥審改革的不斷深化，審評審批“加速度”正成為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的關鍵一環(huán)。行業(yè)研究資料顯示，2014年我國1.1類新藥申報上市的平均審批時間為42個月，與美國相比，中國新藥上市要晚3～4年，“缺好藥、缺新藥”的情況嚴峻。直到2015年啟動藥政改革，讓整個行業(yè)創(chuàng)新政策和環(huán)境煥然一新，新藥從臨床審批到上市速度大幅度提升。

2017年中國加入人用藥品技術要求國際協(xié)調(diào)理事會（ICH），無論是科學標準和質(zhì)量標準都與國際最高標準接軌。自2018年組建以來，國家醫(yī)保局加快醫(yī)保談判節(jié)奏，推動了一大批獨家品種的抗癌藥、罕見病用藥以適宜價格納入醫(yī)保，加上報銷后累計為患者減負超5000億元。

同時，為了鼓勵行業(yè)研發(fā)創(chuàng)新，國家層面更是建立了以新藥為主體的醫(yī)保準入和談判續(xù)約機制，上市新藥納入醫(yī)保目錄的等待時間從過去的平均近5年縮短至不到2年。醫(yī)保對新藥的支出從2019年的59.49億元增長到2022年的481.89億元，增長了7.1倍。

除政策紅利外，資本也是推動醫(yī)藥行業(yè)可持續(xù)發(fā)展的至關重要因素?！斑^去幾年中我們見證更多的是資本加大了對醫(yī)藥行業(yè)的投入，見證了很多合作項目與創(chuàng)新，以及很多本土企業(yè)奮起直追，直接挑戰(zhàn)跨國藥企在研發(fā)領域地位的一個個案例?！鄙畚谋笳f。

此外，越來越多的國際生物醫(yī)藥高端人才回歸到中國并成為中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新升級的中堅力量，加速生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新技術壁壘突破。

但是，眾所周知，研發(fā)周期長，投入高，失敗率高，是創(chuàng)新藥研發(fā)的三大難點。除研發(fā)以外，在創(chuàng)新藥引進方面，中國患者不是“無藥可治”，而是“藥不可及”。

國內(nèi)某三甲醫(yī)院肉瘤領域的頂尖專家以骨與軟組織肉瘤為例指出，創(chuàng)新藥不可及是目前醫(yī)藥行業(yè)較大的問題之一。實體腫瘤現(xiàn)在有很多臨床試驗、適應癥獲批，但是不少疾病領域患者可選擇藥物依舊較為有限，患者急需更多創(chuàng)新藥物。

同時專家表示，現(xiàn)在不少患者想要使用到境內(nèi)尚未獲批的藥物需要前往海南博鰲、大灣區(qū)等先行先試區(qū)。再加上，患者很多且大部分經(jīng)濟條件有限，疾病負擔非常重。此外醫(yī)生每年需要花費很大力氣來維護患者群，做學術推廣，諸多問題亟待解決。

多維度破解新藥落地難題

在創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)面臨諸多問題時，如何才能引領創(chuàng)新加速？

在邵文斌看來，首先，需要“更早”地將中國患者需求納入全球臨床試驗。中國患者在數(shù)量和疾病特點等方面都極具代表性，中國患者在消化道、呼吸、腫瘤等很多疾病領域存在著巨大未被滿足的需求。

“通過獲得國內(nèi)患者的早期臨床數(shù)據(jù)，支持中國參與全球同步關鍵性臨床試驗，以真實世界的數(shù)據(jù)來確認創(chuàng)新藥的安全性、有效性，可以讓中國患者能及時用上創(chuàng)新藥。在中國充分開展創(chuàng)新藥早期臨床試驗并不是一朝一夕，充足的研究者數(shù)量、高質(zhì)量的研究經(jīng)驗和全面的研究能力對臨床試驗的成功至關重要。”邵文斌說。

其次，需要加速創(chuàng)新藥“更快”進入臨床應用。在此層面，企業(yè)需要加速推進臨床試驗以及其他各項工作。談及該話題，勃林格殷格翰Survodutide全球醫(yī)學負責人Ramy Younes以旗下的GCG/GLP-1雙受體激動劑survodutide為例指出，在survodutide II期研究中評估該藥對非酒精脂肪性肝炎成人患者的療效，患者入組速度快使得中國成為臨床試驗領導的中心。

“非酒精脂肪性肝炎是非常難開展研究的適應癥，因為一定要做肝臟活檢才能入組患者。在此之前我們有過疑問，中國能否及時入組足夠的患者？最終，中國不僅在規(guī)定時間內(nèi)入組了足夠的患者，并且比計劃入組人數(shù)多了5倍，我們深信中國患者能夠在研究當中有很好的代表性。”Ramy Younes說。

勃林格殷格翰大中華區(qū)研發(fā)和醫(yī)學高級副總裁張維在接受21世紀經(jīng)濟報道記者采訪時也指出，勃林格殷格翰在研發(fā)層面的布局主要考慮兩點：一是，所選項目及管線是不是以患者為中心的研發(fā)？有沒有做到以患者為中心？二是，進行的藥物研發(fā)是不是以臨床價值為引導的藥物研發(fā)？

“這兩個問題如果都是Yes，那我們就問問自己，怎樣加速研發(fā)進程來更早的惠及患者。這個就是指導我們整個做疾病譜，做管線建設的指南針。”張維說。

再者，需要加速推動新藥審評審批。在邵文斌看來，從臨床試驗到機構審批，需要專家、臨床試驗機構與患者多方參與溝通，結(jié)合中國的政策優(yōu)勢和創(chuàng)新思路共同思考如何加強運營的整合和優(yōu)化，從而實現(xiàn)整體審評審批速度的提升。

有券商分析師也對21世紀經(jīng)濟報道指出，如果新藥從臨床III期到審批上市，現(xiàn)在參考其他國家的流程一般是8～10個月，所以藥企的研發(fā)到上市的效率大大提升，對中國生物科技來說，肯定是機遇大于挑戰(zhàn)的措施，加速讓中國產(chǎn)品“出?！被蛘咦寚獾漠a(chǎn)品盡快進入中國市場。

可喜的是，目前政策信號已明確。今年上半年以來，國家陸續(xù)推出多項政策及規(guī)劃，重點圍繞促進醫(yī)療資源均衡布局、加強國產(chǎn)高端設備及創(chuàng)新藥等領域發(fā)展和人才培養(yǎng)等方面，對于藥企信心的提振來說意義重大。

合作共贏是主旋律

過去幾年，從整個行業(yè)的角度來講，中國鼓勵創(chuàng)新、保證質(zhì)量、提升患者可及性這幾個方面取得了長足的進步。站在產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級的重大窗口機遇期，我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)在研發(fā)投入、支撐條件、成果轉(zhuǎn)化、人才隊伍等方面將進一步擴大提升空間。

“實際上，隨著人工智能的迅猛發(fā)展，已經(jīng)將新藥研究推向了數(shù)智化時代。如今的數(shù)智化已經(jīng)不是原來的數(shù)字化概念，其中有很多智能的成分。因而，在推動各個環(huán)節(jié)效率時也可以采用新技術的助力?！鄙畚谋笳f。

從研發(fā)的角度而言，生成式AI（Generative AI）可以通過分析現(xiàn)有藥物和生物靶點數(shù)據(jù)，幫助研發(fā)人員做藥物篩選，從更多病例數(shù)據(jù)中尋找更多新的治療機會，同時也可以找到合適的患者。這將大幅縮短新藥研發(fā)周期，降低研發(fā)成本，加速創(chuàng)新藥物的上市。此外，數(shù)智化可以助推產(chǎn)生良好的平臺，能夠更好地幫助研發(fā)人員在臨床研究階段與專家、患者互動，于成本管理而言是一個非常大的優(yōu)勢。

隨著數(shù)字化技術的進步，去中心化藥物臨床試驗（DCT）實施模式也已逐步進入實踐應用。DCT通常利用遠程醫(yī)療以及隨訪的方式，相比傳統(tǒng)臨床試驗而言有不少優(yōu)勢，比如能夠顯著減輕受試者的負擔，使受試者即使無法前往研究中心現(xiàn)場也能夠參與臨床試驗；能夠增加受試者的代表性，從而獲得更廣泛科學的數(shù)據(jù)；能夠減少人為干預和數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化的誤差，從而提高臨床試驗質(zhì)量等。

“因此這些領域的探索幫助我們從效率、成本、結(jié)局這些角度更好地關注創(chuàng)新，我們可以預見到，這些創(chuàng)新在數(shù)字化時代帶給我們更多想象空間?！鄙畚谋笳f。

隨著醫(yī)療需求的增加、新技術的引進、市場的刺激，未來十年的醫(yī)療行業(yè)將見證更大的挑戰(zhàn)和機遇。對于企業(yè)來說培養(yǎng)核心價值和競爭力至關重要，包括如何用技術解決臨床需求，加大研發(fā)和人才儲備；而對于資本來說，企業(yè)也需要更深度地參與到醫(yī)療健康行業(yè)的全產(chǎn)業(yè)鏈發(fā)展，通過產(chǎn)融結(jié)合創(chuàng)造更多價值。

在創(chuàng)新條件不斷豐富的當下，還需要加強多方合作，而這也是藥企良性發(fā)展的一大趨勢，目前無論是本土藥企還是跨國藥企都在加速合作。張維也指出，企業(yè)間的合作不應該僅僅是針對單個藥物進行合作，有時候需要的是針對創(chuàng)新的平臺進行全方位合作。

“任何一個領域我們既有做得好的地方，也有不足，大家優(yōu)勢互補，才能實現(xiàn)雙贏甚至多贏，這對于藥物開發(fā)、企業(yè)發(fā)展，甚至行業(yè)發(fā)展都是好事。我們也一直在看中國企業(yè)的管線，我們有一定的篩選標準，但探索合作機會的動作從來沒有停過。”張維說。

來源：21世紀經(jīng)濟報道記者 季媛媛 上海報道

責任編輯：李賽男