Atsena Therapeutics今天宣布美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)已授予其研究性基因治療產(chǎn)品孤兒藥認(rèn)證，用于治療GUCY2D相關(guān)的Leber congenital amaurosis(LCA1)，一種影響視網(wǎng)膜的遺傳性眼病。